En juillet 2015, un groupe du professeur Tomohiro Morio et du professeur agrégé Hirokazu Kanegane, du département de pédiatrie, de l'hôpital universitaire médical et dentaire de Tokyo, a réalisé une greffe de moelle osseuse chez des enfants atteints de protéinose alvéolaire congénitale sévère, et a réussi pour la première fois au monde. .Après la greffe, ses symptômes se sont améliorés et elle est sortie en novembre.
Il y a des centaines de millions de petits tissus en forme de sac appelés alvéoles dans les poumons, et à la surface des alvéoles, il y a une substance contenant une protéine appelée surfactant qui aide à répandre les alvéoles.La protéinose alvéolaire pulmonaire est une maladie dans laquelle cette substance s'accumule dans l'alvéole pour une raison quelconque. En particulier, la protéinose alvéolaire congénitale est une maladie héréditaire extrêmement rare au Japon et a été désignée comme une maladie incurable. ..
La patiente était une fillette de 1 an admise à l'hôpital en mars 2015 en raison d'un déficit immunitaire.Sur la base des résultats des tests de protéinose alvéolaire causée par la perte de cellules dendritiques, qui sont un type de cellules immunitaires, la greffe de cellules hématopoïétiques a permis de guérir.Les sources de cellules hématopoïétiques comprennent la moelle osseuse, le sang de cordon ombilical et le sang périphérique. Le patient a subi une transplantation de sang de cordon ombilical en mai, mais un échec de la greffe s'est produit.Par conséquent, en juillet, une greffe de moelle osseuse a été réalisée avec le père comme donneur, et des complications telles qu'une maladie aiguë du greffon contre l'hôte dans laquelle les cellules transplantées ont montré une réaction incompatible avec les tissus du patient se sont produites, mais se sont rétablies par un traitement dur en Novembre, j'ai pu quitter l'hôpital.Aucun effet secondaire grave n'a été observé autre que des complications, et après la transplantation, la récupération des cellules dendritiques et l'amélioration de la protéinose alvéolaire ont été observées.
Étant donné que la transplantation de cellules hématopoïétiques a guéri la protéinose alvéolaire congénitale, il est possible que diverses maladies incurables dans le contexte d'une immunodéficience primaire due à des anomalies congénitales puissent être guéries par une transplantation de cellules hématopoïétiques.Cependant, il existe certains points peu clairs tels que la cause de la perte de cellules dendritiques.Actuellement, nous travaillons avec un groupe du professeur Toshitoshi Oki, Département de biodéfense, Institut des maladies incurables, Université médicale et dentaire de Tokyo, pour élucider ces causes, et espérons conduire au développement de méthodes de traitement sûres et efficaces.
